Per chi soffre di una malattia rara, l’accesso alle cure farmacologiche è un percorso difficile se non impossibile. Molto spesso infatti le case farmaceutiche sono restie a investire nella produzione di un prodotto che, da un punto di vista di mercato, è rivolto a percentuali di popolazione infinitesimali (in Europa una malattia è considerata rara se colpisce meno di 1 abitante su 2000).
I cosiddetti “farmaci orfani” richiedono investimenti di capitali per la ricerca e il loro sviluppo che, proprio per la bassa frequenza delle malattie che intendono curare, a causa della scarsa domanda non vengono recuperati attraverso le vendite.
Per fare il punto sullo stato dell’arte, nei giorni scorsi si è svolto a Washington DC il Congresso Mondiale sui Farmaci Orfani. Al convegno, che ha visto la presenza di circa 1000 partecipanti internazionali, in rappresentanza dell’IRCCS San Raffaele Pisana, ha partecipato come relatore il Prof. Carlo Tomino, Farmacologo e Coordinatore Ricerca e Sviluppo dell’Istituto romano nonché docente del corso magistrale in Scienze della Nutrizione Umana “Intolleranze Alimentari, Immunità e Farmaci” dell’Università Telematica San Raffaele Roma.
«Durante la tavola rotonda cui hanno partecipato rappresentanti di diversi Paesi Europei e dell’Australia – ha dichiarato Tomino – si è discusso in merito alle specificità dei singoli Paesi nei processi autorizzativi dei nuovi farmaci orfani. In particolare, ho voluto porre l’accento sulle difficoltà che incontrano ricercatori e aziende nell’applicare i concetti standard degli studi clinici (randomizzazione, gruppo di controllo, ecc.) al settore delle malattie rare e le potenziali modalità per superare tali ostacoli». Durante il meeting è stato inoltre presentato l’approccio italiano ai Managed Entry Agreement (MEA – stipulati tra le aziende titolari dei farmaci e le autorità competenti) e un interessante documento elaborato dall’European Working Group on value assessment and funding processes in rare disease di cui il Prof. Tomino fa parte.
